ДЭЛХИЙ

НЭЭЛТ: Төрөөд л өтөлж эхэлдэг өвчтэй хүүхдүүдийг илүү удаан амьдруулах эм батлагдлаа

Прогериа буюу Хатчинсон-Гилфорын хам шинжээр өвчилсөн хүүхдүүдийн ихэнх нь 15 нас хүрэлгүй тэнгэрт оддог. Өвчтөнүүдийн 90 хувь нь судасны хатуурлын асуудлаас болж зүрхний шигдээсээр  эсвэл цус харваж нас бардаг байна.

Тэгвэл АНУ-ын Хүнс Эмийн Удирдлагын газраас (FDA) энэ ховор эмчилгээгүй удамшлын өвчнөөр өвдсөн хүүхдүүдийн амьдрах хугацааг уртасгах эмийг баталжээ. Прогериагийн эсрэг ашиглахаар батлагдсан анхны болон цорын ганц энэ эмийг Зовинки гэдэг бөгөөд өнгөрсөн долоо хоногийн баасан гарагийн өдөр (2020.11.20) FDA баталснаа зарласан байна.

Клиникийн судалгаагаар 61 хүүхдэд уг эмийг өгч, Зовинки эм хэрэглээгүй 81 хүүхдүүдтэй харьцуулахад эхний гурван жилийн хэрэглээгээр амьдрах хугацааг дунджаар гурван сараар сунгажээ. Харин тус эмийг 11 жилийн турш ашигласан хүүхдүүдийн насжилт дунджаар 2.5 жилээр нэмэгдсэн байна.

Тус судалгаанд оролцсон Бостоны Хүүхдийн Эмнэлэгт ажилладаг Моника Клейнман “Энэ хэдийгээр бүрэн эмчилгээ биш ч өвчний явцыг удаашруулж, эдгээр хүүхдүүдийн амьдрах хугацааг уртасгаж чадлаа. Гэхдээ Зовинки хүүхдүүдийн амьдрах хугацааг энгийн болгодоггүй” хэмээжээ.

Дэлхий даяар 350-400 хүүхэд Хатчинсон-Гилфорын хам шинжээр шаналж байгаа. Эдгээр хүүхдүүдэд генетикийн мэдээлэлд нь ганц мутаци үүссэнээс болж уг хам шинж бий болдог . Тэр мутаци Ламин-А гэх эсийн бөөмийн бүтцийг хадгалахад оролцдог уураг кодлодог генд саад хийдэг аж. Прогериатай хүүхдүүдийн биед Ламин-А-тай төстэй прогерин гэх эвдэрхий уураг ихээр нөөцлөгддөг юм.

Прогерин эсийн мембран дээр наалдаж салдаггүй, ингэснээр шинэ уургаар прогериныг солих боломжгүй болж, эсүүдийг эрт үхүүлэн цусны судас, холбогч эдүүдийг хатууруулдаг байна.

Клейнманы хэлж байгаагаар хүн болгон прогерон уураг ялгаруулдаг бөгөөд хөгшрөх тусам хүний бие тус уургийг илүү ихээр үйлдвэрлэдэг, харин Прогериатай хүүхдүүд маш их хэмжээгээр ялгаруулдагаж.

Хүүхдүүд төрөөд ямар нэгэн өвчингүй мэт харагддаг ч амьдралынхаа эхний хоёр жилд Прогериагийн шинж тэмдэг үзүүлж эхэлдэг байна. Цаашид том болсноор эдгээр хүүхдүүдийн үс унаж, биеийн өөх багасаж, үе мөч хатууран зүрх судасны өвчтэй болдог юм.

“Eiger BioPharmaceuticals”-ын үйлдэрлэсэн Зовинки эмийг амаар уудаг бөгөөд прогерины ялгаралтыг багасгаснаар эсэд хуримлагдах хэмжээг бууруулдаг ажээ. Гэхдээ тунг хэтрүүлвэл бөөлжих, суулгах, ядрах гэх мэт гаж нөлөө үзүүлдэг байна.

Бетезда дахь Үндэсний Хавдар Судлалын төвийн эсийн биологич Том Мистели эм батлагдсан явдлыг “Судалгаа, шинжилгээний ажлын хүч чадлын илэрхийлэл” хэмээжээ. Ламин-А уургийн тухай хэдэн арван жилийн турш судлахад, тус уураг нь өөрчлөгдөж прогерин гэх уураг болдог гэдгийг илрүүлсэн нь Зовинкиг батлахад түлхэц болсон хэмээн Мистели нэмж хэлсэн юм.

Хатчинсон-Гилфорын хам шинжийн шалтгаан болсон генийг олж илрүүлснээр Зовинки гэх мэт хэд хэдэн эмийг өвчний эсрэг ашиглахаар туршиж эхэлсэн ажээ.

Судлаачид мөн өвчнийг шалтгаан болсон мутацыг янзлах генийн эмчилгээний аргыг судалж байгаа юм.

Б. БУЯНДОРЖ

Энэ мэдээнд таны өгөх үнэлгээ
Like
Love
Haha
Wow
Sad
Angry

Холбоотой мэдээ

Хариулт үлдээх

АНХААРУУЛГА: Уншигчдын бичсэн сэтгэгдэлд Eguur.mn хариуцлага хүлээхгүй болно. Манай сайт ХХЗХ-ны журмын дагуу зүй зохисгүй зарим үг, хэллэгийг хязгаарласан тул Та сэтгэгдэл бичихдээ бусдын эрх ашгийг хүндэтгэн үзнэ үү.

Back to top button